Znanost
31224 prikaza

Otkriven je lijek za jednu od najrazornijih bolesti

Mozak
Massachusetts General Hospital, Draper Labs/public domain
Znanstvenici su ubrizgali oboljelima supstancu u moždanu tekućinu i simptomi bolesti su nestali

Eksperimentalni lijek koji su liječnici ubrizgali u moždanu tekućinu snizio je razinu toksičnih bjelančevina u mozgu i uklonio simptome Huntingtonove bolesti, javio je ovih dana BBC veliku novost u vezi lijeka koji bi trebao olakšati život milijunima oboljelih širom svijeta. 

Riječ je o neurodegenerativnom i nasljednom poremećaju koji utiče na koordinaciju mišića i dovodi do mentalnog propadanja i karakterističnih simptoma u ponašanju. Simptomi bolesti mogu individualno varirati kod pogođenih članova iste porodice, ali obično predvidljivo napreduju u sve težem obliku. Najraniji simptomi su često suptilni problemi s raspoloženjem ili spoznajama, praćeno općim nedostatkom koordinacije i nestabilnim hodom

Istraživački tim, na Sveučilištu u Londonu, kaže da postoji nada da se smrtonosna bolest može zaustaviti. Stručnjaci kažu da bi to moglo biti najveće otkriće u vezi neurodegenerativnih bolesti u posljednjih 50 godina. 

Umiru u vegetativnom stanju

Huntingtonova bolest je jedna od najrazornijih bolesti i opisuju je kao Parkinsonovu, Alzheimerovu i motoričku neuronsku bolest u jednom.

Peter Allen, 51-godišnji pacijent kaže:
- Završavaš u gotovo vegetativnom sanju, što je stvarno strašan kraj života. 

Budući da je bolest nasljedna, on je gledao kako od te bolesti umiru i njegova majka Stephanie, i ujak Keith i baka Olive.

Testovi pokazuju da će i njegova sestra Sandy i brat Frank također s godinama oboljeti od te bolesti. 

Troje braće ima osmero djece, a svi su odrasle mlade osobe od kojih svaka ima 50 posto šansi da se kod nje razvije Huntingtonov poremećaj.  

Nezaustavljivo odumiranje stanica u mozgu utječe na kretanje, ponašanje, pamćenje i sposobnost razmišljanja.

Petar, iz Essexa kaže:
- Teško je imati te degenerativne tvari u sebi. Znaš da je današnji dan bolji od sljedećeg.

Bolest je nasljedna

Bolest se počinje razvijati u 30-im i 40-im godinama života, a pacijenti umiru obično 10-20 godina nakon početka simptoma. 

Huntingtonova bolest uzrokovana je pogreškom u dijelu DNK koji se zove Huntington gen. Genetska pogreška oštećuje protein i pretvara ga u ubojicu moždanih stanica.

Novi lijek je dizajniran da utišava gen. Na pokusu u kojem je sudjelovalo 46 pacijenata je lijek koji se ubrizgavao u tekućinu koja oblaže mozak i leđnu moždinu. Liječnici su se najprije bojali da bi lijek mogao izazvati meningitis, no ništa od toga se nije dogodilo. Postupak je proveden u Leonard Wolfson Experimental Neurology Center u Nacionalnoj bolnici za neurologiju i neurokirurgiju u Londonu.

Lijek se pokazao sigurnim i pacijenti su ga dobro podnijeli,a  bitno je smanjio razinu Huntington gena u mozgu.

Profesor Sarah Tabrizi, glavni istraživač i direktor Huntingtonovog centra za bolesti u UCL-u, rekao je BBC-u:

- Po prvi put imamo supstancu koja ima potencijal, imamo nadu, imamo terapiju koja jednog dana može usporiti ili spriječiti Huntingtonovu bolest. Ovo je od izuzetne važnosti za pacijente i njihove obitelji.

Liječnici to ne nazivaju lijekom. Još uvijek trebaju kroz dulji tijek vremena pratiti podatke kako bi se pokazalo da li će snižavanje razine Huntingtona promijeniti tijek bolesti. Istraživanja na životinjama sugeriraju da bi se to moglo dogoditi jer su se u tim eksperimentima oporavile čak i neke motoričke funkcije.  

'Roche' ima prava na lijek

Profesor John Hardy, koji je nagrađen za rad na Alzheimerovoj bolesti, rekao je BBC-u: 
- Ja stvarno mislim da je to potencijalno najveće otkriće u vezi neurodegenerativnih bolesti u zadnjih 50 godina i smatram da bi se tim putem trebalo ići i u liječenju drugih neurodegenerativne bolesti kojima je uzrok povećana količina bjelančevina u mozgu.

Prof Mallucci, koja surađuje s britanskim institutom upozorila je da je to još uvijek prerano za očekivati ​​lijek i za druge genetske neurodegenerativne bolesti

- Za njih nije tako jasno kao za Huntingtonovu bolest, jer su složenije i manje poznate. Svi detalji istraživanja bit će 
objavljeni iduće godine.

Terapiju je razvila Ionis Pharmaceuticals, koji kažu da je lijek znatno premašio očekivanja, a prava su prodana Rocheu, javlja BBC.

  • nerminius 08:54 13.Prosinac 2017.

    Ajd i nešto lijepo za pročitati. Svaka čast.