On je jedina nada djeci i odraslima koji boluju od spinalne mišićne atrofije, a liječnici i znanstvenici lijek Spinrazu nazivaju "apsolutnim čudom".
"Manje od desetljeća radi se na Spinrazi, mislim da gotovo nikada nismo imali proces koji je tako kratak a tako revolucionaran. Ova bolest ima milijun gradacija, a sve uzrokuje gen SMN tj. "greške" na tom genu. Napredak koji je postignut je na nivou tog proteina, jer ga doslovno možemo stvoriti unutar tijela oboljelog na način na koji to prije nije bilo moguće", kaže dr. Tom Crawford sa Johns Hopkinsa.
Richard Finkel, pedijatar neurolog iz dječje bolnice u Orlandu, na Floriti, također ima samo riječi hvale za "čudotvorni" lijek.
"Privilegiran sam što ga dajem svojim pacijentima i imam priliku iz blizu vidjeti kako fantastično djeluje na oboljele. Rijetki osjećaj optimizma i nade", kaže Finkel i nastavlja.
"Moji pacijenti imaju velika poboljšanja kad je riječ o motorici i disanju. Mnogi su uspjeli kontrolirati glavu, naučili su se okrenuti, te samostalno sjediti i stajati", kaže pedijatar.
"Sva istraživanja i testne skupine vezane uz Spinrazu pokazuju kako je riječ o fantastičnom lijeku, a jednako vidim i po kliničkim studijama provedenim u mojoj vlastitoj ordinaciji", napominje Crawford.
Terapija, kaže profesor Sendtner sa sveučiliša Wuerzburg, je puno učinkovitija kada se ranije krene, a neurolog iz Bostona, dr. Basil Darras, kaže kako su njegovi pacijenti "sve snažniji, sjede, a neki već i stoje".
Iako Spinraza ima nuspojave poput dišnih infekcija, zatvora, glavobolja i bolova u leđima, te se nakon ubrizgavanja u kralježnicu dva dana ostaje na promatranju, liječnici se slažu kako vrlo malo pacijenata pati od jakih nuspojava, što je rijetko za ovaj tip terapije.
Neurolog i znanstvenik Jill Jarecki kaže da je ovo ekvivalent genske terapije kada je ova bolest u pitanju.
U kliničkom testiranju u kojem je sudjelovalo 122 pacijenata čak 41 posto djece sa simptomima doživjelo je poboljšanje, dok onima iz placebo grupe nije došlo do ikakvog poboljšanja.
"Jasno je kao dan da taj tretman radi. Bebe su svakim danom jače, doslovno prkose progresivnosti bolesti", kaže dr. Farrar iz New Yorka.
Jedan otac iz Britanije kaže da liječnika koji njihovom djetetu daje lijek naziva "supermanom".
Što kažu naši liječnici?
Ništa, jer oni koje smo uspjeli dobiti na telefon su odbili komentirati lijek i njegova postignuća. Iz izvora koji želi ostati anoniman saznajemo da su liječnici pod pritiskom ministrarstva i drugih struktura kako o ovoj temi, vrlo aktualnoj i u Hrvatskoj, ne bi govorili.
